新药物有望让侏儒症患儿长高

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摘要:新药物有望让侏儒症患儿长高 作者:郭阳 来源: 中国科学报 发布时间:2019/6/25 10:51:59 选择字号:小中 大 新药物有望让侏儒症患儿长高 澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际临

新药物有望让侏儒症患儿长高

作者:郭阳 来源: 中国科学报 发布时间:2019/6/25 10:51:59 选择字号:小 中 大 新药物有望让侏儒症患儿长高

澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际临床试验显示,一种有助调节骨骼发育的药物可显著提高软骨发育不全患病儿童的生长速度,有望让他们长得更高。

据新华社电 澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际临床试验显示,一种有助调节骨骼发育的药物可显著提高软骨发育不全患病儿童的生长速度,有望让他们长得更高。

软骨发育不全是最常见的一种侏儒症类型,由基因突变引起,患者身材矮小且骨骼生长不成比例,常伴有脊髓受压、脊柱弯曲、弓形腿等并发症。

软骨发育不全是最常见的一种侏儒症类型,由基因突变引起,患者身材矮小且骨骼生长不成比例,常伴有脊髓受压、脊柱弯曲、弓形腿等并发症。

澳门皇冠844网站,研究人员介绍,软骨发育不全由一种阻止生长的信号过度活跃引发,而药物Vosoritide可抑制这种信号,促进骨骼发育恢复正常。为进一步了解这种药物的安全性、耐受性及最佳用量,研究人员选取35名5岁至14岁的患儿,开展了临床试验。

研究人员介绍,软骨发育不全由一种阻止生长的信号过度活跃引发,而药物Vosoritide可抑制这种信号,促进骨骼发育恢复正常。为进一步了解这种药物的安全性、耐受性及最佳用量,研究人员选取35名5岁至14岁的患儿,开展了临床试验。

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